AAV

AAV(Adeno-associated virus)는 유전 질환 치료제 개발에 광범위하게 사용되는 작은 크기의 비병원성 바이러스 벡터입니다. 이는 외부 DNA를 숙주 세포 내로 효율적으로 전달하는 데 활용됩니다.

특징 및 응용

• 비병원성: 대부분의 경우 인간에게 감염을 일으키지 않아 안전성이 높습니다.
• 유전자 전달 능력: 원하는 유전자(예: 치료 유전자)를 포함하여 목표 세포에 안정적으로 발현시킬 수 있습니다.
• 벡터 다양성: 다양한 캡시드 유형이 존재하며, 이는 특정 조직 특이적 타겟팅을 가능하게 합니다.

AAV 기반 치료법은 유전자 치료 분야에서 큰 발전을 이루었으며, 특히 신경계나 안과 질환 등 특정 장기에 유전자를 전달하는 데 유망합니다. 성공적인 적용을 위해서는 적절한 트로피즘을 가진 혈청형 선택과 면역 반응 회피가 중요합니다.